Chegou ao Brasil o medicamento Elevidys, usado em crianças para retardar os efeitos da distrofia muscular de Duchenne (DMD) – doença rara e progressiva que causa degeneração dos músculos. No território nacional, o remédio poderá custar até R$ 20 milhões a preço de fábrica.
Desenvolvida nos Estados Unidos, a medicação é considerada uma das mais caras do mundo e será vendida pela farmacêutica Roche. O remédio, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque, consiste em uma única injeção que age como uma terapia genética – tratamento que visa corrigir genes defeituosos.
A substância foi aprovada em junho de 2023 pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora americana, e em dezembro do ano passado, em caráter extraordinário, pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Terapia tem dose única e foi autorizada para o tratamento de crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem caminhar Foto: Davizro Photography/Adobe Stock
Como será a distribuição?
O remédio recebeu o sinal verde da Anvisa para o tratamento de crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem caminhar.
De acordo com a agência, o medicamento possui uso restrito a estabelecimentos de saúde.
Além disso, segundo a Roche, a venda será individualizada, baseada na dose estabelecida de acordo com o peso de cada paciente. Assim, não é possível estabelecer estoques para o produto.
O medicamento será oferecido no SUS?
No momento, não. Para que uma tecnologia seja incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS), ela deve passar por análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec). Segundo a Roche, o Elevidys foi enviado para análise do órgão no dia 14 de janeiro.
De acordo com o Ministério da Saúde, o medicamento segue em avaliação. O prazo total para a conclusão do processo é de 180 dias, com possibilidade de prorrogação por mais 90 dias.
E as decisões judiciais?
Em 12 de dezembro de 2024, o ministério e a farmacêutica se reuniram em uma audiência de conciliação. Foi decidido que, dentro de 90 dias, a pasta deveria comprar o medicamento, sem necessidade de licitação, para pacientes que atendessem aos requisitos para o tratamento e possuíssem um parecer favorável da Advocacia-Geral da União (AGU).
Esses pareceres são emitidos quando indivíduos acionam a justiça para requisitar os medicamentos. A partir da decisão favorável de juízes, a AGU emite o Parecer de Força Executória, atestando para a administração pública as medidas que devem ser adotadas.
Por fim, a pasta diz que o tratamento de pacientes com doenças raras é uma prioridade e ressalta que o registro da tecnologia pela Anvisa está condicionado ao monitoramento de longo prazo. Nesse sentido, a empresa deve apresentar mais dados sobre os benefícios da terapia para manter a autorização nos próximos anos.
O que se sabe sobre o preço?
O medicamento será vendido de acordo com o preço de fábrica (PF) e com o preço máximo de venda ao governo (PMVG) definidos pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Trata-se dos valores máximos autorizados para a comercialização de medicamentos por fabricantes ou importadores às farmácias, drogarias e entes da administração pública, respectivamente.
O PMVG varia de R$ 11.873.321,20 a R$ 15.765.858,95, considerando o Imposto sobre Circulação de Mercadorias (ICMS) de 0% até 22%. Já o PF vai de R$ 15.131.032,50 a R$ 20.091.575,06, conforme a incidência do imposto. Significa que o valor não poderá ultrapassar R$ 20 milhões, mas a precificação será diferente em cada Estado, conforme a tarifa. Em locais com a alíquota de 22%, como no Maranhão, o preço será o máximo. Já em estados com alíquota de 12%, como em Santa Catarina, o valor estará na casa dos R$ 17 milhões.
Esses valores vão diminuir?
Em maio de 2024, o Ministério da Fazenda emitiu um despacho autorizando a concessão de isenção do ICMS nas operações com o medicamento. São Paulo aderiu e publicou um decreto determinando a desobrigação. O documento, no entanto, vigorou apenas até 30 de setembro e, com o fim do prazo, a alíquota no Estado voltou para 18%. Procurada sobre uma possível ampliação da isenção, a Secretaria da Fazenda do Estado afirmou que não há nenhum tratamento tributário especial para o medicamento atualmente.
A Roche, por sua vez, informou que no documento envido à Conitec se colocou à disposição para, junto ao Ministério da Saúde, desenvolver soluções que tornem viável tanto a comercialização do medicamento no País quanto o acesso dos pacientes a ele.
Já o ministério da Saúde disse que está realizando todas as medidas administrativas para que os pacientes que se enquadram nos parâmetros estabelecidos na decisão da AGU possam receber o medicamento, observando as urgências decorrentes do limite etário e o prazo convencionado para a aquisição e a importação.
Por que é tão caro?
A médica geneticista Rayana Maia, diretora de relacionamento da Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM), explica que o preço alto é comum às novas tecnologias chamadas de terapias gênicas. Isso acontece porque elas envolvem muito tempo de pesquisa para o seu desenvolvimento e o uso de alta tecnologia. “Todo valor que é investido em pesquisas e insumos para o seu desenvolvimento torna o preço muito mais elevado do que outras medicações”, diz.
Além disso, segundo a Roche, por ser uma terapia que atua diretamente na causa da doença e ter dose única, o Elevidys muda a lógica de tratamento. “Comparar custos de tratamento entre soluções medicamentosas demanda a realização de estudos aprofundados, considerando outros aspectos para além do preço do medicamento, como por exemplo: posologia e o tempo de uso pelo paciente.”
O que á DMD?
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que leva ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo. No mundo, a doença afeta 1 em cada 3.800 nascidos vivos do sexo masculino.
A doença ocorre devido a mutações do gene responsável pela produção de distrofina, proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.
Entre os sintomas, estão quadros como atraso do desenvolvimento motor (a criança leva mais tempo para aprender a sentar ou ficar em pé), aumento progressivo do tamanho do coração e problemas respiratórios.
Como o medicamento age?
O medicamento utiliza um vetor viral para transportar o gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente, explica a Anvisa. Assim, o tratamento visa restaurar, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos.
De acordo com a agência, por enquanto, os resultados demonstram que o Elevidys estabiliza e apresenta tendência de melhorar os sintomas da doença.
Como explica Rayana, a expectativa é de que uma dose seja o suficiente para o tratamento da DMD, mas ainda não é possível afirmar com certeza os resultados em longo prazo. “Vai ser necessário mais tempo e um acompanhamento maior dos pacientes para garantir isso”, diz.
Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para atestar o benefício do uso do produto.
